PannTheraPi obtient l'approbation de l’ANSM pour l’entrée en Phase 2a de PTI5803 dans la dysplasie corticale focale

L’étude de Phase 2a évaluera PTI5803, un traitement first-in-class ciblant le canal Pannexin1, chez des patients atteints de dysplasie corticale focale pharmacorésistante, une forme rare et sévère d’épilepsie

Nîmes, le 8 septembre 2026 — PannTheraPi, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies neurologiques ciblant la pannexine 1 (Panx1), annonce aujourd'hui l'approbation par l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) de son essai clinique de Phase 2a évaluant PTI5803 chez des patients atteints d'épilepsie pharmacorésistante associée à une dysplasie corticale focale (FCD).

PTI5803 est une petite molécule administrée par voie orale ciblant le canal Panx1, développée comme traitement first-in-class potentiel de la FCD, une forme rare et sévère d’épilepsie. PannTheraPi a précédemment obtenu des résultats positifs lors d’une étude de Phase 1 menée chez des volontaires sains, notamment en matière de sécurité, de pharmacocinétique et de pharmacodynamie.

L'étude multicentrique de Phase 2a recrutera dans un premier temps des patients adultes et adolescents atteints d’épilepsie pharmacorésistante associée à une FCD et évaluera PTI5803 selon un schéma d'escalade de doses en trois paliers. L’objectif principal sera d’évaluer la sécurité et la tolérance du traitement, tandis que les premiers signaux d’efficacité, notamment la réduction de la fréquence des crises, constitueront des critères secondaires. Les patients ayant terminé l'étude principale pourront poursuivre le traitement dans le cadre de la phase d'extension en ouvert.

« L'approbation de l'ANSM marque une étape importante dans le développement de PTI5803 et va nous permettre d’évaluer son potentiel chez les patients atteints de FCD qui ne disposent aujourd'hui d'aucune option thérapeutique spécifique, notamment lorsque la chirurgie est impossible ou en échec. Après avoir travaillé à mieux comprendre le rôle de la pannexine 1 dans la maladie et à traduire ces recherches en une approche thérapeutique potentielle, il est particulièrement gratifiant de voir PTI5803 entrer aujourd’hui en Phase 2a. Nous sommes impatients d'initier le recrutement des patients et d’évaluer PTI5803 en tant que traitement « first-in-class » potentiel ciblant le canal pannexine 1. » ont déclaré le Dr Gilles Huberfeld, Neurologue-épileptologue à l’Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild, et le Dr Nathalie Rouach, Neurobiologiste au Collège de France, Co-fondateurs de PannTheraPi.

Le Dr Marion Quirins, Neurologue-épileptologue de l’Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild à Paris, sera l’investigateur principal de l’étude, à laquelle participeront également les services d’épileptologie des hôpitaux de Marseille-Timone (Pr Fabrice Bartolomei), les Hospices Civiles de Lyon (Pr Sylvain Rheims) et de la Fondation La Teppe de Tain L’Hermitage (Dr Nicolas Mezouar).

« Cette approbation constitue une étape majeure pour PannTheraPi et le développement clinique de PTI5803. Elle soutient également le développement de notre pipeline de traitements innovants pour les patients atteints de maladies neurologiques rares, fondés sur la physiopathologie des maladies et conçus pour optimiser l’efficacité tout en préservant les fonctions cérébrales. Nous pensons que le potentiel thérapeutique du ciblage de Panx1 pourrait s’étendre au-delà de la FCD. » a déclaré le Dr Luc-André Granier, Président et co-fondateur de PannTheraPi.

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À propos de PannTheraPi

PannTheraPi est une société biopharmaceutique française au stade clinique qui développe des traitements innovants ciblant le canal pannexine 1 (Panx1) dans les maladies neurologiques rares. Son principal candidat, PTI5803, est une formulation à libération prolongée du probénécide qui entre en Phase 2a dans la dysplasie corticale focale (FCD), avec un potentiel dans d’autres épilepsies orphelines pédiatriques. La société développe également un programme de nouvelles entités chimiques (NCE) ciblant spécifiquement Panx1 dans d'autres pathologies neurologiques.

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